Los fármacos dedicados a tratar las enfermedades poco frecuentes tienen un costo millonario y no son prioridad para la industria farmacéutica

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Los medicamentos huérfanos obtienen su nombre debido a que su desarrollo no es prioridad para la industria farmacéutica por razones económicas, pero, aun así, responden a necesidades de salud pública.

Estos fármacos, registrados en nuestro país por la ANMAT, están indicados para las enfermedades raras o poco frecuentes (EPF), es decir –y según la definición del Ministerio de Salud de la Nación-, para patologías de poca frecuencia en la población general: incidencia menor a una en dos mil (1 en 2.000 personas) de acuerdo con la situación epidemiológica nacional. La Organización Mundial de la Salud (OMS) estima que existen unas 7 mil EPF.

En 1983 se sancionó la primera Ley de Medicamentos Huérfanos, en los Estados Unidos. Le siguieron Singapur; (1991), Japón (1993) y Australia (1997). En la Unión Europea se entregan incentivos desde el año 2000 para que las empresas investiguen y desarrollen medicamentos huérfanos pero, a la fecha, solo 1.900 han sido registrados y apenas 141 son comercializados (a España han llegado solo 49), aunque en ese continente alrededor de 30 millones de personas padecen alguna EPF. De Argentina, aunque el Ministerio de Salud de la Nación considera que existen 3 millones de personas con EPF (6-8% de la población), no hay datos certeros sobre la cantidad de medicamentos huérfanos comercializados en territorio nacional ni sobre su desarrollo.

Al respecto, el mes pasado la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) organizaron un encuentro con periodistas de salud para hacer un llamado urgente a la investigación de tratamientos específicos para las EPF, tomando en cuenta, sobre todo, que el proceso de desarrollo de un medicamento huérfano requiere de mucho tiempo (más de 10 años) y recursos económicos (más mil millones de euros, en promedio).

La Agencia EFE registró la jornada, como se puede apreciar en su portal web. Allí, José María Espinalt, presidente de la AELMHU, declaró que el objetivo de la asociación es conseguir que la mayoría de las EPF tengan un tratamiento. Sin embargo, según su experiencia, lo que ha ocurrido en España es que en el período 2012-2016, solo el 31% de los medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) fueron comercializados, en contraste con el 90,5% de 2002 a 2011.

Pero, ¿cómo es el proceso de desarrollo de un medicamento huérfano? El prestigioso portal Orphanet, una base de datos online sobre EPF y medicamentos huérfanos, explica que desde el momento en el que se descubre una nueva molécula hasta que se logra la comercialización del fármaco, transcurre más de una década, millones de dólares y varios intentos fallidos (solo 1 de cada 10 moléculas ensayadas tiene un efecto terapéutico).

En Europa, el proceso de designación de los medicamentos huérfanos es gratuito (no por ello más fácil) y gestionado por la EMA, pero el órgano decisor es el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP).

Veamos los siguientes gráficos, extraídos de la Guía rápida para investigadores: desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras, publicada en internet por el Ministerio de Sanidad de España, que explica cómo se designan y desarrollan estos fármacos:

Gráfico 1. Designación.

Gráfico 2. Desarrollo.

Situación nacional:

En Argentina, la ANMAT emitió en 2012 la disposición 4622 para crear la Comisión de Asignación y Evaluación de Medicamentos que deban ser “autorizados bajo condiciones especiales” para el tratamiento de EPF, evaluando caso por caso y teniendo en consideración las características particulares de la droga (si en efecto es un medicamento huérfano), la complejidad de la enfermedad a tratar y la información presentada sobre las fases de su desarrollo.

El solicitante debe presentar toda la información de las fases tempranas (fase preclínica y fases I y/o II de la farmacología clínica) de investigación y/o de los resultados de los ensayos clínicos realizados con diseños adaptativos cuando corresponda. Además, debe llevar un registro de pacientes tratados con el medicamento, así como el circuito de prescripción/dispensación y una guía de manejo de la medicación tanto para profesionales de la salud como para pacientes.

En 2015, la Agencia Nacional de Promoción Científica y Tecnológica, destinó $11.749.900 para financiar la instalación de un complejo farmoquímico en la ciudad de Viedma, en Río Negro, con la finalidad de producir principios activos farmacéuticos y medicamentos nanométricos huérfanos, según informó para entonces el propio Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva.

El proyecto fue llevado a cabo, en modo piloto, por el laboratorio Prozome, organismo dependiente del Ministerio de Salud de Río Negro y principal productor de medicamentos de esa provincia;  junto a la empresa INVAP Sociedad del Estado, dedicada al desarrollo de proyectos complejos de alta tecnología.

“El financiamiento incluye la creación del establecimiento farmoquímico para sintetizar inicialmente antiparasitarios antihelmínticos derivados del imidazol, como el albendazol y el nifurtimox, empleados en el tratamiento de la enfermedad de Chagas. Para alcanzar estos objetivos se deberá equipar al laboratorio Prozome en el que se desarrollarán los medicamentos preferentemente de uso pediátrico que se consideran huérfanos”, dice el comunicado oficial.